Sperimentazioni cliniche di una proteina terapeutica

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Queste sperimentazioni, che hanno lo scopo di valutare la sicurezza e la tollerabilità della proteina in volontari sani, sono cominciati a dicembre 2014 nell’ambito del progetto Eurocalin, finanziato dall’Ue. Il team che sta dietro agli esperimenti spera di portare il farmaco – chiamato Prs-080 – un passo più vicino ai pazienti che attualmente non rispondono alle cure per l’anemia.

La nuova terapia funziona mobilitando il ferro intrappolato nelle cellule che immagazzinano il ferro. Anche se ci sono tanti tipi diversi di anemia e diverse cause per questa malattia, l’anemia da deficienza di ferro è il tipo più comune. I dati della fase iniziale di questi esperimenti clinici dovrebbero essere disponibili entro la fine del 2015, quando è prevista la conclusione del progetto Eurocalin.

Se il Prs-080 si dimostrerà efficace, allora i malati affetti dalla cosiddetta anemia da malattia cronica dovrebbero avere grandi vantaggi. Questa malattia è caratterizzata da una deficienza di globuli rossi o di emoglobina nel sangue, il che ha come risultato pallore e stanchezza. In certe circostanze (come le infezioni croniche, l’attivazione immunitaria cronica o la malignità), il ferro – che porta ossigeno nei globuli rossi – si riduce nell’organismo. Può essere grave.

L’anemia nei malati di malattia renale cronica, per esempio, spesso viene curata somministrando i cosiddetti agenti stimolanti l’eritropoiesi (Ase). Circa il 10 % dei pazienti però reagisce poco o per niente agli Ase e questo li lascia senza opzioni efficaci di cura. È un problema di salute serio che deve essere affrontato.

Il progetto Eurocalin, che è cominciato ad agosto 2011, ha riunito dieci aziende e istituti accademici di tutta Europa per portare un nuovo trattamento proteico a chi soffre di anemia da malattia cronica per mezzo delle prime fasi della valutazione clinica.

Il trattamento si concentra su un piccolo peptide che si trova nel sangue umano e che potrebbe avere un ruolo chiave nella regolazione negativa della stabilità del ferro.

Bloccando questo peptide – chiamato epcidina – il Prs-080 potrebbe aumentare la disponibilità di ferro nella circolazione del corpo e così aumentare i livelli di emoglobina nei malati di anemia. Sono stati fatti esperimenti in uno studio in cieco con controllo placebo usando 48 soggetti sani.

A circa 36 volontari è stato somministrato il Prs-080 mentre ai rimanenti 12 è stato somministrato il placebo. Oltre a spingere il Prs-080 più avanti nel cammino verso la commercializzazione, i partner del progetto Eurocalin sperano anche che l’esperimento aiuti a semplificare il processo per lo sviluppo di simili terapie a base di proteine.

Infine, il team del progetto Eurocalin è sicuro che gli esperimenti clinici avranno come risultato cure sicure ed efficienti per ridurre l’anemia e migliorare la risposta dei pazienti affetti da anemia da malattia cronica e aiutare il futuro sviluppo di simili interventi terapeutici per altre malattie.

Dopo il completamento dell’esperimento e la divulgazione dei risultati, il team che ha progettato il farmaco spera di cominciare uno studio su pazienti affetti da malattia renale in diversi luoghi in Europa.

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