Terapia genica per le malattie rare

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Attualmente, la terapia genica sta recuperando in tutta l’industria biofarmaceutica ora che la qualità e l’efficacia della tecnologia mostrano un graduale ma netto miglioramento. Mentre le preoccupazioni relative alla sicurezza hanno condizionato l’adozione della tecnologia nelle fasi iniziali, i nuovi sistemi vettorali di somministrazione hanno favorito lo sviluppo di numerose soluzioni terapeutiche sicure e hanno dato nuovo slancio alla tecnologia. 

Un’analisi di Frost & Sullivan, intitolata “Advances in Gene Therapy”, rileva che la terapia genica può essere efficace per diversi gruppi di malattie emergenti, tra cui le malattie oculari, il diabete, le malattie infettive e molti tipi di cancro. La terapia genica per le malattie genetiche rare è stata la più proficua in termini di studi clinici. Il successo di queste terapie di nicchia ha aperto la strada ad applicazioni simili nell’ambito di altre malattie ad ampia diffusione. 

Per accedere gratuitamente a maggiori informazioni su questa ricerca, si prega di visitare: http://corpcom.frost.com/forms/EU_PR_AZanchi_D6BA_19Jan16 

Finora, gli effetti collaterali e i costi elevati avevano reso gli organi normativi e i pazienti scettici riguardo alla terapia genica, mentre le compagnie di assicurazione sanitaria erano state riluttanti ad offrire rimborsi. Tuttavia, un numero sempre maggiore di collaborazioni tra enti di ricerca e aziende farmaceutiche al fine di comprendere la potenziale applicabilità della terapia genica per le malattie più diffuse, come il cancro, aiuterà a sviluppare cure nuove e approvate. 

“Con l’aumento dei rimedi clinicamente dimostrati, è probabile che le compagnie di assicurazione inizino a riconoscere il vantaggio commerciale della terapia genica”, afferma Madhumitha Rangesa, analista del gruppo TechVision. 

I progressi della tecnologia vettoriale e dei sistemi di erogazione rafforzeranno ulteriormente l’efficacia e i risultati clinici. Attualmente, l’ambito delle malattie oculari sta assistendo a un rapido afflusso di aziende dotate dei sistemi vettoriali di somministrazione appropriati in grado di trasportare piccoli carichi di geni verso siti bersaglio specifici nel corpo umano. 

L'uso di terapie combinate è un’altra idea nuova che rafforzerà gli effetti terapeutici della tecnologia genetica. I settori in gara, come l’immunoterapia del cancro, si stanno già spostando verso terapie combinate all’interno del medesimo settore con fiorenti ambiti terapeutici convenzionali e non. 

Una volta che il settore della terapia genica si riprenderà offrendo prodotti degni di nota, i governi di tutto il mondo interverranno per accelerare l’innovazione. Negli Stati Uniti, la crescente attenzione alle medicine di precisione in grado di rivolgersi ad uno specifico sottoinsieme di persone basandosi strettamente sul loro patrimonio genetico sta ampliando l’ambito di applicazione delle terapie basate sui geni. 

“In Nord America si registra il più alto numero di studi clinici nell’ambito della terapia genica, principalmente grazie al focus sull’innovazione e alla disponibilità dei finanziamenti, - osserva Rangesa. - In termini di commercializzazione sul mercato, l’Europa ha superato il Nord America con due prodotti approvati per la commercializzazione in Europa e uno approvato per la commercializzazione in tutto il mondo; tuttavia, l’Asia sta lentamente recuperando terreno.” 

Questo interesse globale verso la tecnologia attirerà investimenti e sosterrà l’evoluzione di cure basate sui geni dalla produzione e studi clinici alla commercializzazione. 

Lo studio “Advances in Gene Therapy”, parte del programma TechVision, offre un’analisi esaustiva delle attuali tendenze nell’ambito della terapia genica, incluse le sfide tecnologiche, i fattori che trainano e che frenano il mercato, oltre al panorama competitivo. Riguarda le tecnologie vettoriali virali, le tecnologie non virali e le malattie interessate. Inoltre, elenca le principali aziende che operano in questo ambito, con informazioni dettagliate sul loro programma di rilasci e attività recenti.

Il programma globale TechVision di Frost & Sullivan è focalizzato sull’innovazione, il cambiamento e la convergenza e fornisce una serie di avvisi, newsletter e servizi di ricerca basati sulla tecnologia, oltre a servizi di consulenza per la crescita. L’offerta premium del programma TechVision identifica e valuta le più importanti tecnologie emergenti e rivoluzionarie con un potenziale di applicazione a breve termine. Una caratteristica unica del programma TechVision è una selezione annuale di 50 tecnologie che possono generare scenari di convergenza, possibilmente rivoluzionare il panorama dell’innovazione e guidare la crescita trasformazionale. 
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