L'appello di Fondazione Telethon per scongiurare il ritiro dal mercato di alcuni farmaci che costituiscono terapie geniche molto efficaci per il contrasto di malattie rare e ultra-rare
terapie geniche
Le terapie geniche, che si stanno rivelando in questi anni molto efficaci per contrastare malattie rare e ultra-rare, rischiano, in parte, di non essere più disponibili sul mercato. E’ questo l’allarme lanciato da Fondazione Telethon che si è detto disponibile a intervenire personalmente per assicurare quella che per alcuni malati è l’unica cura possibile. Facciamo un passo indietro: spieghiamo cos’è una terapia genica e cerchiamo di capire qualcosa di più di quel processo che mette in collegamento ricerca e industria.
Le terapie geniche trattano le patologie, così come suggerisce il nome, su base genetica. Forniscono, cioè, all’organismo la versione corretta del gene responsabile della malattia. In alternativa forniscono un altro gene che compensa i danni provocati dalla patologia. La ricerca in materia è iniziata alla fine degli anni Ottanta: in quel periodo si videro, infatti, le prime sequenze modificate di DNA. Per avere i primi veri frutti, però, la ricerca ha dovuto attendere il nuovo millennio.
Pur affrontando il problema utilizzando la chiave della genetica, le terapie geniche oggi non curano più esclusivamente malattie genetiche. L’efficacia riscontrata in questo primo ambito di azione ha spinto gli studiosi ad allargare il raggio della ricerca anche ad altri tipi di patologie. Buoni risultati si stanno ottenendo, per esempio, in ambito oncologico e per il trattamento di malattie infettive e autoimmuni. Nel caso delle malattie rare e ultra-rare, rappresentano, spesso, l’unica terapia possibile. E’ per questo motivo che il ritiro dal mercato dei relativi medicinali, in parte già avvenuto, rappresenta un’autentica rovina per alcuni malati.
Stefano Benvenuti, Responsabile per i Rapporti Istituzionali di Fondazione Telethon, ci ha spiegato il delicato equilibrio che esiste tra ricerca e industria, la prima tesa a trovare sempre nuove soluzioni, la seconda intenta, tra l’altro, a far quadrare i conti.
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